新型納米粒子以更高的效率將CRISPR基因編輯工具傳遞到細胞中
發布時間：2019-07-15
根據最近發表在“ 高級材料 ”雜志上的一項研究，塔夫茨大學和中國科學院之間的一項研究合作已經開發出一種顯著改進的肝臟CRISPR / Cas9基因編輯方法的傳遞機制。交付使用可生物降解的合成脂質納米粒子，將分子編輯工具帶入細胞，精確改變細胞的遺傳密碼，效率高達90%。據研究人員稱，納米粒子是迄今為止報道的最有效的CRISPR / Cas9遞送工具之一，可以幫助克服技術障礙，使基因編輯能夠在廣泛的臨床治療應用中實現。
該研究中描述的脂質納米顆粒包封編碼Cas9的信使RNA(mRNA)。一旦納米粒子的內容物 - 包括sgRNA-被釋放到細胞中。細胞的蛋白質制造機器接管并從mRNA模板中創建Cas9，完成基因編輯工具包。納米顆粒的獨特特征是由包含脂肪鏈中的二硫鍵的合成脂質制成。當顆粒進入細胞時，細胞內的環境破壞了二硫鍵以拆解納米顆粒，并且內容物被快速有效地釋放到細胞中。
“我們剛開始看到用于CRISPR療法的人體臨床試驗，”該研究的共同通訊作者，塔夫茨大學生物醫學工程副教授喬喬兵說�！坝性S多疾病長期以來一直難以治愈，其中CRISPR療法可以帶來新的希望 - 例如鐮狀細胞病，杜氏肌營養不良癥，亨廷頓氏病，甚至許多癌癥。我們希望這一進展將帶領我們邁向另一步使CRISPR成為一種有效而實用的治療方法�！�
研究人員將這種新方法應用于小鼠，尋求減少編碼PCSK9的基因的存在，其缺失與較低的LDL膽固醇相關，并降低心血管疾病的風險�！爸|納米粒子是我們見過的最有效的CRISPR / Cas9載體之一，”王明說，他也是該研究的共同通訊作者，中國科學院北京分子科學國家實驗室教授。“我們實際上可以在肝臟中以80%的效率擊倒PCSK9表達，這表明治療應用的真正前景。”
